Впервые генная терапия демонстрирует перспективу лечения наследственной глухоты, сообщили китайские исследователи в среду 24 января.
Исследование с участием шести детей, родившихся с генетическим дефектом, из-за которого они стали глубоко глухими, показало, что экспериментальная форма генной терапии восстановила слух по крайней мере у пятерых из них.
«Мы в полном восторге! Это действительно первый случай, когда слух был восстановлен у взрослых или детей с помощью нового подхода — подхода генной терапии», — говорит Чжэн-И Чен , научный сотрудник лаборатории Mass Eye and Ear Eaton-Peabody Laboratories и доцент кафедры отоларингологии-хирургии головы и шеи Гарвардской медицинской школы в Бостоне. Чен возглавил исследование, которое было опубликовано в журнале The Lancet.
Исследователи планируют опробовать этот подход на других формах генетической глухоты, а также, возможно, на потере слуха, вызванной возрастом и шумом.
Восстановление белка, необходимого для слуха
В исследовании приняли участие дети, родившиеся с редким генетическим дефектом гена, вырабатывающего отоферлин — белок, необходимый для передачи звуковых сигналов от уха к мозгу. Исследователи модифицировали вирус, обычно используемый для доставки генов в организм, известный как аденоассоциированный вирус, чтобы перенести функционирующую форму гена во внутреннее ухо.
Через несколько недель, пятеро из шести детей в возрасте от 1 до 7 лет начали слышать, а самый старший ребенок смог говорить простые слова. Дети проходили лечение в глазной и ЛОР-больнице Фуданьского университета в Китае.
Генная терапия дает надежду слышать
«До лечения они ничего не слышали. Можно было кричать в ухо, и они ничего не слышали. Теперь они могут слышать. Это сработало так, как мы себе представляли. Это действительно превзошло наши ожидания», — говорит Чен.
Слух у детей не совсем нормальный — им все еще могут понадобиться слуховые аппараты — но он значительно улучшился. Лечение кажется безопасным. На данный момент за детьми наблюдают от шести месяцев до года.
Чен и его коллеги продолжили лечение дополнительных пациентов и будут следить за участниками исследования в надежде, что улучшение будет постоянным.
Впервые было показано, что генетическую глухоту можно лечить у людей с помощью генной терапии.
От потери слуха страдают более 1,5 миллиарда человек во всем мире, в том числе около 26 миллионов глухих от рождения. Потеря слуха у детей более чем в 60% обусловлена генетическими причинами. Дефект отоферлина составляет примерно от 1% до 8% генетической глухоты.
Несколько других групп по всему миру проводят аналогичную генную терапию для лечения генетической глухоты и сообщат о своих результатах 3 февраля на ежегодном собрании Ассоциации исследований в области отоларингологии .
Источник: Журнал «Ланцет»
Понравилась статья? Поделись с друзьями!
